Nová generace buněčných a genových terapií umožňuje pomáhat pacientům s dříve obtížně léčitelnými nebo nevyléčitelnými chorobami. „U genové a buněčné terapie nejde o běžné tabletky, jaké známe dosud,“ vysvětluje profesor Milan Macek, přednosta Ústavu biologie a lékařské genetiky 2. LF a FN Motol v Praze.
„Léčba je vyvinuta na míru konkrétnímu pacientovi, často z jeho vlastního biologického materiálu. Využívá geny a buňky pro přeprogramování těla tak, aby bojovalo s nemocí. Efekt léčby může být trvalý po podání jediné dávky.“ Využití obou typů terapií je široké a pomoci může například u nemocí krve a očí, u kardiovaskulárních i neurologických onemocnění a u některých typů nádorových nemocí.
„U běžných terapií využíváme k léčbě tablety, injekce nebo infúze, které mohou ztratit účinnost, jakmile je pacient přestane užívat. Pomáhají sice dlouhodobě zvládat projevy onemocnění, některé závažné choroby ale vyléčit neumějí. Buněčná a genová terapie fungují zcela odlišně. Zasahují do samotné příčiny vzniku onemocnění, tedy vadného genu nebo buněk. Mají tak potenciál tato onemocnění nejenom léčit, ale v některých případech i vyléčit,“ říká profesor Macek.
U velmi komplikovaných onemocnění je možností obě terapie kombinovat. Nová generace terapií se zaměřuje na genetická onemocnění i získané choroby, často velmi závažné, zvlášť na genetické a vzácné choroby.
I když nejsou časté, nejsou ve skutečnosti ani tak vzácné, jak si podle názvu můžeme myslet. Některým zhruba z pěti až osmi tisíc vzácných onemocnění trpí ve světě miliony lidí a asi 80 procent těchto nemocí je geneticky podmíněno. Nové typy léčby dávají těmto pacientům velkou naději.
Jak to funguje
Cílem buněčné terapie je obnovit nebo pozměnit určitý soubor buněk v našem těle. Při terapii mohou být využívány buňky léčeného pacienta samotného nebo dárce. Mezi terapie s využitím dárcovských buněk patří například transplantace kostní dřeně u leukémie. Při této proceduře nejsou buňky od dárce nijak upraveny, dárcova dřeň musí proto splňovat určité parametry, aby byla s příjemcovou kompatibilní. Nové terapie také využívají vlastních buněk pacienta nebo buněk dárce, ty jsou však po odebrání upraveny v laboratoři, aby v těle splnily určitou léčebnou funkci.
Genová terapie léčí onemocnění prostřednictvím genů, a to několika způsoby: přidáním nového genu do buněk pacienta, nahrazením narušených genů nebo zablokováním nežádoucí aktivity určitých genů. Aby se nové upravené geny dostaly do buněk pacienta, využívají se speciální přenašeče, tzv. vektory. To jsou často viry zbavené vlastní aktivity, takže nemohou vyvolat žádná onemocnění. Použity jsou pouze jako schránka, která dopraví upravený gen do buněk pacienta. Nový fungující gen uvnitř buněk zajistí, že tělo dokáže správně tvořit bílkoviny potřebné pro vykonávání specifických funkcí.
Co je buňka a co genBuňky jsou základní stavební jednotkou živých organismů. Jsou ohraničeny membránou a vyplněny cytoplazmou, v níž „plave“ buněčné jádro. Uvnitř buněk dochází k různým chemickým reakcím v rámci buněčného metabolismu. Jejich stavba a funkce v mnohobuněčném organismu je velmi různorodá. Geny jsou malé úseky DNA (deoxyribonukleová kyselina), které nesou genetickou informaci. Část z nich přináší i „návod“ pro tělo, jak si vyrábět bílkoviny. Jde o bílkoviny, které mají v těle nespočet úkolů, od role stavebních prvků po hlavní regulaci tělesných funkcí. „Geny nesou základní informace, které dědíme od našich rodičů,“ říká profesor Macek. „V některých situacích ale může docházet k mutacím, které pak způsobují onemocnění včetně vzácných. S těmi může nově pomáhat genová a buněčná terapie, která genetické defekty cíleně řeší.“ |
