Pojišťovny platí od roku 2020 dětem také aplikaci léku Zolgensma za více než 50 milionů korun, na který se před dohodou pojišťovny s výrobcem lidé skládali ve sbírce.
Úhrada Spinrazy z veřejného zdravotního pojištění je výsledkem prvního zasedání Poradního orgánu ministra zdravotnictví pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění, který se sešel 10. srpna. Jeho členy jsou zástupci státu, zdravotních pojišťoven, odborných společností a pacientských organizací.
Vznikl jako součást novely zákona o veřejném zdravotním pojištění, má urychlit právě vstup nových léčiv na vzácná onemocnění na trh a do úhrad zdravotních pojišťoven.
„Doufám, že na toto první projednání naváží projednání dalších žádostí, a bude tak umožněno, bude-li přínos stejně prokazatelný, jako tomu je u Spinrazy, poskytnout účinnou léčbu osobám se vzácným onemocněním včas a v potřebném rozsahu bez zátěže individuálních jednání o úhradě mezi pacienty a zdravotními pojišťovnami,“ uvedl ministr zdravotnictví Vlastimil Válek z TOP 09.
Spinální svalová atrofieJde o vzácnou vrozenou chorobu, která způsobuje ochabování a úbytek svalů. Příčinou této nemoci je porucha genu, jež způsobí nedostatek bílkoviny nutných pro správnou funkci neuronů. Ty bez ní postupně zanikají, nejsou schopny vyslat signál do svalu. Postižené děti postupně přicházejí o schopnost pohybu, nakonec nedokážou polykat a dýchat. |
Pro budoucí posuzování léků chtějí mít členové ale lépe zpracovanou nákladovou efektivitu takové drahé léčby, u léku Spinraza ji postrádali. „S ohledem na specifické okolnosti týkající se léčby vzácných onemocnění se členové poradního orgánu shodli na tom, že postrádají hodnocení nákladové efektivity s komparací ostatních léčivých přípravků pro léčbu SMA, které jsou hrazeny ze zdravotního pojištění,“ píše se v dokumentu.
Pacientům se lék podává od roku 2020. Dosud o něj museli žádat zdravotní pojišťovny individuálně na základě výjimky o jinak nehrazené léčbě v paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. V dubnu loňského roku bylo podle informací na webu pacientské organizace SMA takto léčeno 103 pacientů, z nich 58 dětí.
Lék se podává injekcí do bederní páteře, v Česku ho aplikují čtyři nemocnice. První tři dávky pacient dostává po 14 dnech, další po měsíci a dále každé čtyři měsíce. Podle stanoviska ministerstva budou náklady na podávání tohoto léku tvořit jedno procento všech výdajů na léčivé přípravky.
Schválená je jeho úhrada pro všechny dětské pacienty s potvrzenou SMA, u dospělých je ale třeba splnit další podmínky. Pacient například nesmí trpět plnou ztrátou hybnosti nebo potřebovat celodenní plicní ventilaci.
Chlapec se pere se svalovou atrofií, pomohla mu genová terapie |
„Kauzální farmakoterapie je pro pacienty s nejtěžší formou SMA léčbou život zachraňující, u pacientů nejen stabilizuje motorické dovednosti a zabraňuje další ztrátě hybnosti, ale pohybové schopnosti může i zlepšit,“ píše se ve stanovisku ministerstva.
Podle stanoviska ministerstva budou náklady na podávání tohoto léku tvořit jedno procento všech výdajů na léčivé přípravky. „Celkově zdravotní pojišťovny na léčivé přípravky receptové nebo centrové (...) v roce 2022 mají v plánu vynaložit kolem 80 miliard korun,“ uvedlo ministerstvo ve stanovisku. Veřejné zdravotní pojištění mělo letos plánované náklady 427 miliard korun, mezi roky 2000 a 2020 vzrostly i v důsledku úhrady nových drahých léčiv téměř čtyřnásobně.
V ČR se ročně narodí přes 110 000 dětí, SMA onemocnění má zhruba jedno z 10 000 narozených. Od letošního roku mohou rodiče zdarma nechat své novorozené děti vyšetřit, podle nemocnic je zájem velký.
Léčba onemocnění je velmi drahá a je třeba ji začít podávat v co nejranějším věku, léky totiž většinou mohou jen zastavit zhoršování příznaků.
Zvládám dýchat sama, jsem ta šťastnější, říká dívka se spinální atrofií |
Pojišťovny platí od roku 2020 dětem také aplikaci léku Zolgensma za více než 50 milionů korun, na který se před dohodou pojišťovny s výrobcem lidé skládali ve sbírce. Lék je nejdražším lékem na světě. Navíc se musí podat do dvou let věku dítěte. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole v polovině května 2020. Lék by měl jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.
Prvním pacientem, který genovou terapii v Česku podstoupil, byl v roce 2020 dvouletý Maxík z Ostravy. Jeho příběh zasáhl celé Česko. Nadějí na uzdravení byl pro Maxíka právě lék Zolgensma. Přijde na téměř 2,5 milionu dolarů, v přepočtu je to více než padesát milionů korun.
Dvouletý Maxík dostal nejdražší lék na světě. Rodiče věří v dobrý konec |
Rodině tehdy pomohla veřejná sbírka, v níž se na léčbu jejich syna vybralo přes 62 milionů korun. Nakonec léčbu zaplatila zdravotní pojišťovna.
Po sedmi měsících od genové léčby začal chlapec lézt po čtyřech. „Jsme šťastní, že Maxík udělal pokroky a má snahu se pořád zlepšovat. Období sbírky bylo velmi náročné. Jsme vděční, že tlak médií i veřejnosti polevuje a máme prostor se věnovat ‚běžnému‘ životu,“ uvedli rodiče Maxíka Simona a Jiří Moslerovi v rozhovoru pro časopis Fakultní nemocnice v Motole.
Druhým Čechem, kterému lék proplatila pojišťovna, byl Adámek, který lék dostal jen pár dní po Maxíkovi. Oběma rodinám chlapců pomohla veřejná sbírka, v níž se vybral dostatek peněz na uhrazení této léčby. Původně totiž medikament neměla pojišťovna hradit ani jednomu. Nakonec lék ale v plné výši uhradila.
