Šimon Křemenčík trpí cystickou fibrózou. Jde o závažné a nevyléčitelné dědičné onemocnění, které výrazně zkracuje nemocným život. V Česku se vyskytuje u jednoho z asi 6 330 narozených dětí, postihuje zejména dýchací a trávicí systém, ale i některé další orgány.
„Pacient s cystickou fibrózou se o sebe musí starat v podstatě čtyřiadvacet hodin denně. Je nutné skloubit inhalace léků k odkašlávání, což jsou roztoky soli, protizánětlivé roztoky, roztoky na zkapalnění vazkého hlenu, s případnými inhalacemi antibiotik,“ popsal. „Bez jasně daného denního plánování by nešlo vůbec fungovat, protože i jediný den bez inhalací a rehabilitací by mohl spustit výrazné zhoršení,“ vypráví o životě s nemocí Křemenčík.
Na nejdražší lék na světě už nebudou potřeba sbírky, VZP ho dětem uhradí |
Pomoci by mu mohly moderní léky. Na ty je ovšem se současnou legislativou těžké dosáhnout. Jde totiž o jedno ze sedmi tisíc takzvaných vzácných onemocnění. Některým z nich v Česku trpí přes půl milionu lidí. A léky na ně jsou jednak drahé, jednak nemají pojišťovny zavedený systém jejich úhrady.
„V tuto chvíli jede úhrada léků na vzácná onemocnění jen ve dvou režimech: buď to je dočasná úhrada, tam se dostane velmi málo léků, nebo to je takzvaná individuální úhrada přes paragraf šestnáct,“ popsala ředitelka Klubu pacientů s cystickou fibrózou Simona Zábranská.
Právě o úhradu léků přes paragraf šestnáct může požádat skrze svého ošetřujícího lékaře každý, kdo vzácnou nemocí trpí a komu by některý z takzvaných orphan drugs by mu mohl pomoci. Má to však několik háčků. „Je to velmi individuální, protože každá pojišťovna může k léku přistupovat jiným způsobem. Můžeme mít dva pacienty, kteří jsou na tom zdravotně stejně. Jeden lék od své pojišťovny dostane, druhý ne,“ vylíčila Zábranská.
Pacient může dříve zemřít, než dostane lék
Celý proces je navíc zdlouhavý. Pokud pojišťovna úhradu léku zamítne a pacient se následně odvolá, může to trvat třeba rok, než se k medikaci dostane. „U nás (pacientů s cystickou fibrózou, pozn. red.) to takový problém není, protože nemoc postupuje pomalu. Ale u některých vzácných onkologických onemocnění může pacient i zemřít, než se k léku dostane,“ dodala Zábranská. A žádost se musí opakovat každé tři měsíce, což znamená zátěž pro ošetřujícího lékaře.
Vzácná onemocnění
Zdroj: MZČR |
Zamítnutí často může být odůvodněné třeba tím, že provedené studie na účinnost léků jej netestovaly na pacientech ve stejné fázi onemocnění, kterou prochází daný žadatel. „Nyní máme čtyři inovativní léky, jen jeden z nich je schválený, a to na tři roky. Potom se bude dokazovat nákladová efektivita. Ostatní jsou jen přes paragraf šestnáct,“ uvedla Zábranská. „Léky jsou drahé, pojišťovna by měla fungovat efektivně,“ připustila ale.
Právě dostupnost těchto léků by se nyní mohla pro české žadatele zlepšit. V dubnu totiž poslanci projednají novelu, díky které by právní řád uznal existenci léčiv pro vzácná onemocnění, stanovil specifické podmínky jejich vstupu do českého systému úhrad a zřídil nový poradní orgán při ministerstvu zdravotnictví.
V tom zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty. Na základě jeho doporučení by pak vydával ministr závazné stanovisko o daném léku. Pokud by tak byla úhrada léku schválena, dostal by se nově ke všem pacientům. Těm by se proplácel po dobu pěti let, poté by komise celou situaci znovu vyhodnotila. A pokud by rozhodla, že lék nadále hromadně proplácený nebude, zůstal by alespoň těm pacientům, kterým prokazatelně pomáhá.
„Pacientů se vzácným onemocněním je málo, a někdy se tak nepodaří shromáždit dostatek dat z reálné klinické praxe, podle nichž můžeme lék standardně zhodnotit,“ uvedl dříve exministr zdravotnictví Adam Vojtěch, který během svého působení novelu prosazoval.
Eliminovat by měla asi třetinu z 450 tisíc žádostí o úhradu léků, které pojišťovny nyní každý rok dostávají.
SMA, HAE i jiné nemoci
„Novela umožní, aby léčivo bylo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, a bylo tak dostupné pro všechny indikované pacienty se stejnou diagnózou bez zbytečného odkladu a na tak dlouho, jak bude potřeba,“ komentoval Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu. Díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami bude navíc podle něj zajištěna i dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.
Bez sbírek a tlaků. Pojišťovna poprvé přímo zaplatila lék za 56 milionů |
Nemoc se projevuje chronickými infekcemi dýchacích cest. V nejtěžších případech může dojít k selhání dýchacích funkcí. Součástí onemocnění jsou i poruchy trávení z nedostatku trávicích enzymů ve střevě. Cystická fibróza může probíhat takřka nepozorovaně, nebo velmi těžce s časným nezvratným poškozením plic.
„Pro naše pacienty usilujeme o lék Kaftrio, žádný pacient v České republice ho z toho paragrafu hrazený nemá. Ten zprůchodňuje chloridový kanál a nedochází k tak rychlému postupu onemocnění. Díky tomu pacient méně kašle, méně bere antibiotika, zlepší se mu kvalita života, je více schopný pracovat, studovat, sportovat. Významně to zvedá kapacitu plic. Některé léky mohou prodloužit život pacienta i o dvanáct let, což je u nemoci, kde je naděje na dožití 26 let, velký rozdíl,“ popsala Markéta Mikšíková, místopředsedkyně Klubu pacientů s cystickou fibrózou, která nemocí sama trpí.
Nejde jen o tuto nemoc. Novela by mohla zajistit léky pro lidi trpící celou řadou nemocí, včetně třeba medializovaných případů dětí, které mají spinální svalovou atrofii (SMA), nebo lidí s hereditárním angioedémem (HAE). Tedy s nemocí, která je charakteristická dočasnými otoky různých částí těla. Celkem je těchto chorob na sedm tisíc a trpí jimi přes půl milionu Čechů.
