Chtěli byste, aby vaše děti měly od narození odolnost proti viru HIV? Tak čínští vědci v časopise Journal of Assisted Reproduction and Genetics v článku publikovaném minulý týden ukazují první kroky na cestě k tomuto cíli.
Jde o teprve druhou zveřejněnou studii vůbec, která zkoumá využití genetického nástroje zvaného CRISPR na lidských embryích. CRISPR je technologie, která nám přímo před očima mění genetický výzkum, protože umožňuje velmi přesně zacílenou a jednoduchou změnu konkrétních úseků v DNA. Technologie není stoprocentně přesná, ale přesto představuje ohromný pokrok. Ve starším článku jsme to přirovnali k situaci, kdy vojáci vymění neřízené střely za řízené.
V tomto konkrétním případě se čínští vědci pokusili udělat v DNA raných lidských embryí změnu, která poškozuje imunitní gen CCR5. V tomto genu má buňka napsaný návod pro výrobu bílkoviny, která se vyskytuje na povrchu některých buněk, včetně buněk imunitního systému (konkrétně tzv. T-pomocných lymfocytů). Právě tuto bílkovinu virus HIV (respektive jeho mnohem častější varianta HIV-1) využívá jako vstupní bránu, aby se pak v buňkách množil.
Ale pokud je bílkovina CCR5 poškozená, jako se vzácně děje přirozeně či v tomto případě po zásahu do její genetické předlohy, tak se HIV vůbec nedostane na žádné místo v těle, kde se může množit, a u infikovaného člověka se tak nikdy nerozběhne nemoc AIDS.
Materiál pro studii pocházel od pacientek klinik umělého oplodnění a použito v něm bylo 26 raných embryí, která obsahovala jednu sadu chromozomů navíc. Měla tedy velmi vážnou genetickou chybu, která je činila nepoužitelnými pro potřeby umělého oplodnění.
Výsledkem byl spíše neúspěch než naopak: k přepisu DNA do žádoucí podoby došlo pouze u čtyř z nich. A úspěch nebyl stoprocentní, některé chromozomy v embryu dále nesly původní podobu genu CCR5 a u jiných došlo k jiným změnám, než jaké vědci plánovali.
Z hlediska autorů to sice asi není optimální výsledek, úspěch by jistě vypadal lépe, ale nejde ani o nic nečekaného. Podobně jako ve vůbec prvním případě editace DNA lidských zárodečných buněk i zde jde čínským vědcům hlavně o sbírání prvních zkušeností, ověřování základních principů atd. Podobné postupy lze mezi jednotlivými druhy (či dokonce řády atp.) přenášet jen obtížně, proces se musí postupně „odladit“.
Výsledek tedy v podstatě znovu ukazuje, že ke skutečně účinné editaci DNA embryí je ještě velmi hodně daleko. A nikdo z vědců také nenavrhuje, že by se k němu mělo někdy v dohledné době v praxi přistoupit - nejprve se musí vyřešit technické a etické otázky.
To však nic nemění na tom, že pokud by vědci chtěli skutečně upravit jedince tak, aby byl odolný vůči HIV, začala by jejich práce nejspíše přesně takto, tedy úpravou zárodku, od kterého by odolnost získaly i všechny tělní buňky. Nemáme zatím žádný způsob, jak zajistit přepis DNA ve všech buňkách lidského těla, a tak je pro současnou vědu nejschůdnější udělat důležitou změnu hned na začátku našeho života, dokud jedince tvoří jen pár (či případně jedna) buňka.
Je tedy asi celkem zjevné, že podobný výzkum je lákavý, a to nejen v Číně, kde má etický dohled jiná měřítka než třeba v Evropské unii. I Británie letos schválila první pokus s úpravou lidských embryí (psali jsme zde), ovšem s hodně odlišným cílem a potenciálně podstatně větším přínosem pro biologii a poznání, než je snaha čínských vědců o jednu konkrétní úpravu v DNA embrya.
Tým vedený Kathy Niakanovou z Ústavu Francise Cricka v Londýně totiž bude v pokusu vypínat různé geny v embryu, aby se zjistilo, které jsou pro vývoj důležité a kdy, a bylo tak možné odpovědět na otázku, jak a proč se vývoj vajíčka nedaří. Pokus na každém embryu bude trvat maximálně 14 dnů a pak musí být ukončen, rozhodla etická komise, která pokus povolila.
Schváleny nejspíše budou i další podobné pokusy, protože odborná debata po loňském zveřejnění prvních prací o editaci lidské DNA dospěla k závěru, že experimenty na embryích v zájmu základního výzkumu mohou být za dodržení určitých etických pravidel přínosné a ospravedlnitelné. Nepřípustné je podle konsenzu dosaženého v prosinci minulého roku, aby se upravená embrya vkládala do dělohy, a nechala se tedy dále vyvíjet v těle matky.
