Genová terapie je experimentální technika, která se pokouší čelit chorobám tím, že nahradí nefunkční geny.
EMA se v aktuálním prohlášení vyslovila pro celoevropské schválení léku určeného pro vzácně se vyskytující onemocnění, kvůli němuž lidé nemohou trávit tuky. Léčba je zaměřena na gen, který vytváří bílkovinu rozkládající tuk.
Genová terapieLéčebný postup, při němž je do genomu pacienta vložena sekvence DNA, přičemž tato sekvence kóduje nějaký chybějící nebo nefungující protein. Tato metoda by mohla být v budoucnu použita k léčbě například dědičných onemocnění. |
Ve Spojených státech genová terapie zatím schválena nebyla a většina pokusů v posledních dvou desetiletích zde neuspěla. Jako první země léčbu pomocí genové terapie schválila v roce 2003 Čína, a to u rakoviny.
Problém byl s tím, že se vědcům například nedařilo najít cestu, jak bezpečně "transportovat" geny na dané místo. Často se o to pokoušeli například s využitím neškodného viru.
Existují navíc obavy, že v případě, že by se gen dostal na špatné místo, mohl by způsobit rakovinu, nebo by se proti němu a viru, který ho přepravuje, mohl obrátit imunitní systém člověka.
EMA v minulosti třikrát schválení dotyčného léku odmítla, avšak nakonec svůj postoj na žádost Evropské komise přehodnotila. Doporučující posudek provází celá řada tvrdých podmínek; příslušná farmaceutická firma bude muset kupříkladu vytvořit registr pacientů. Léčba se totiž u tohoto přípravku testovala jen u 27 osob.
