Pátek 24. září 2021, svátek má Jaromír
  • schránka
  • Přihlásit Můj účet
  • Pátek 24. září 2021 Jaromír

Čína bude první, kdo vyzkouší revoluční metodu úpravy genů u lidí

Čínští výzkumníci oznámili, že v srpnu zahájí klinickou zkoušku genetické metody CRISPR/Cas9 u lidí. Chtějí ověřit, zda by mohla pomoci pacientům s rakovinou plic, u kterých dostupná léčba nezabrala. Vědci jim chtějí geneticky modifikovat imunitní buňky tak, aby se pustily do boje proti nemoci.

Enzym CRISPR (zeleně a červeně) se připojuje k dvojité šroubovici DNA (fialová a červená), aby vystřihl její kus. | foto: Jennifer Doudna/UC Berkeley

Čína znovu dává najevo, že v příštích letech chce být světovou velmocí v biotechnologiích. Vědci z fakultní nemocnice Sečuánské univerzity ve městě Čeng-du se jako první pokusí k léčbě lidí použít přepisování genů pomocí technologie CRISPR/Cas9 (zkráceně často CRISPR).

S její pomocí se pokusí v některých imunitních buňkách pacientů vymazat jeden gen (gen PDCD1). Ten představuje jednu z několika pojistek, které chrání zdravé lidské buňky před napadení vlastním imunitním systémem. Vědci se vlastně pokusí učinit lidské obranné buňky agresivnějšími, tedy upravit je tak, aby potenciální cíle napadaly „ochotněji“ a častěji.

Genetickou úpravou vzniklo supersvalnaté prase. Na talíř zatím nemíří

Prasata se zdvojeným genem MSTN v čínské laboratoři

To je dnes široce zkoumaný přístup k léčbě nemoci. Lékaři už delší dobu ví, že lidský imunitní systém totiž ve velké většině případů rakovinové buňky ignoruje. Proto se ho dnes snaží všemožnými způsoby nabudit, aby začal rakovinu vnímat jako nepřítele. Postup, který se obecně označuje jako imunoterapie, se zkouší v celé řadě světových laboratoří a už i nemocnic. Na principu „probuzení“ imunitního systému (ovšem bez genetické modifikace) je založen třeba přístup české firmy Sotio, kterou většinově vlastní Petr Kellner (více v tomto článku). Dnes se zdá velmi dobře možné, že vývoj imunoterapie by mohl znamenat výraznou změnu v přístupu k této nemoci (či spíše nemocem, protože rakovin je celá řada).

Postup s sebou totiž samozřejmě nese i riziko. Jmenovitě to, že imunitní systém začne napadat jiné buňky až příliš ochotně, což může snadno vést k vážným obtížím až smrti pacienta. Ale ze strany čínských lékařů jde o velmi dobře vyargumentovaný risk. Americký úřad pro dohled nad léčivy FDA už schválil zkoušky léků, které se pokoušejí činnost genu PDCD1 v buňkách utlumit chemickými signály. I v USA se také chystá zkouška, při které se tento gen z imunitního systému vystřihne pomocí technologie CRISPR, zatím je ovšem stále ve schvalovacím procesu a začne zřejmě až někdy koncem letošního roku. A americká zkouška má být o to komplikovanější, že se při ní vystřihne z imunitních buněk ještě další gen a jeden se přidá.

Vraťme se ovšem k čínskému pokusu. Během letošního léta proběhne takzvaná první fáze, které se budou účastnit pouze zdraví dobrovolníci. Vědci jim odeberou z těla buňky imunitního systému (T-lymfocyty, tedy druh bílých krvinek), geneticky je upraví a také namnoží. Poté prověří, zda genetická editace proběhla podle plánu a nedošlo třeba ke změně v jiných genech. Pokud kontrolou projdou, lékaři vrátí buňky pacientům do těla, aby viděli, jak reaguje. V této fázi tedy jde hlavně o zkoušku bezpečnosti metody pro zdravé lidi.

Pokud dobrovolníci nebudou mít potíže, podle zaběhnutých pravidel klinických testů by pak měly přijít na řadu zkoušky u prvních pacientů v konečné fázi rakoviny, kteří nemají mnoho času. Většinou zřejmě půjde o pacienty, u kterých nemoc pokročila natolik, že ani tak nebudou velké naděje na uzdravení. Ale pokud se u této skupiny projeví alespoň nějaký efekt, řady pacientů ve zkoušce by se měly i nadále rozšiřovat. V té době by se do zkoušky mohli dostat první pacienti, kterým by imunoterapie mohla pomoci nejvíce. Tedy ti relativně zdraví, jejichž imunitní systém je natolik silný, aby mohl proti rakovině bojovat opravdu účinně.

Pokud všechny zkoušky proběhnou úspěšně, léčba pomocí genetické modifikace imunitního systému by se mohla dostat do praxe. Snad je z našeho popisu jasné, že to bude i v nejpříznivějším případě trvat celé roky a úspěch je nejistý. CRISPP/Cas9 je stále poměrně mladá technologie (hlavně u lidí), takže ve hře je řada neznámých a není asi úplně rozumné předpokládat, že hned první pokus bude úspěšný podle představ odborníků.

Řízená střela odkoukaná od bakterií

Metoda genetické modifikace CRISPR/Cas9 přesto díky své přesnosti a jednoduchosti představuje zásadní pokrok. I proto vypukl mezi domovskými institucemi dvou týmů, které v roce 2012 demonstrovaly její možnosti, poměrně ostrý boj o vlastnictví patentu. Ostřejší než obvykle mezi vědeckými institucemi bývá, protože obě strany jsou si vědomy jeho ceny. Tu dnes nelze přesně odhadnout, ale rozhodně bude velmi vysoká.

V podstatě jde o postup odkoukaný od obranného mechanismu celé řady bakterií. Ty si v DNA uchovávají drobné úseky z DNA svých „nepřátel“ (především tzv. bakteriofágů, tedy virů, které napadají bakterie), které se označují jako CRISPR. Vyskytují se na více místech dědičné informace bakterie a mohou obsahovat až stovku „nasekaných“ porcí fágu.

Pokud do bakterie pronikne virus, jehož dědičná informace obsahuje úseky shodné s „porcemi“ přemoženého viru uloženými v „archivu“ CRISPR, pak začne bakterie podle archivovaných úseků vyrábět dlouhou molekulu ribonukleové kyseliny (RNA). Buňka vzápětí rozdělí dlouhou RNA na spoustu krátkých molekul tvořených zhruba 60 písmeny genetického kódu. Tyto krátké RNA se spojí s enzymem Cas, který funguje jako molekulární nůžky na DNA a je určen právě pro tyto účely.

Krátká molekula RNA funguje jako vynikají „vyhledávač“, který dovede „nůžky“ proteinu Cas na přesně vybrané místo v dědičné informaci viru. Nůžky pak střihem vytvoří v dědičné informaci viru díru a zasadí mu tak smrtelný úder. O významu „imunitního systému“ CRISPR svědčí skutečnost, že byl odhalen v arzenálu významné části mikrobiálního světa.

  • Nejčtenější

Podívejte se, jak do Česka dorazil poprvé bojový letoun 5. generace

Návštěvníci letošních Dnů NATO v Ostravě budou moci vidět na vlastní oči zatím jediný komerčně dostupný bojový letoun...

Sedm signálů, že se vám do počítače naboural hacker

Máte nepříjemný pocit, že ve vašem počítači či v zařízení, které je připojené k internetu, není něco v pořádku?...

Windows 11 se blíží, ale vy si je možná nebudete moci nainstalovat

Premium Už za čtrnáct dní bude na trh oficiálně uvedena nová verze operačního systému Windows, která má nahradit Windows 10....

ZX Spectrum, kapesní kalkulačka. Zemřel vynálezce Sinclair, bylo mu 81 let

Ve věku 81 let zemřel Clive Sinclair, který stál u zrodu kapesní kalkulačky. Přispěl rovněž k rozšíření osobních...

{NADPIS reklamního článku dlouhý přes dva řádky}

{POPISEK reklamního článku, také dlouhý přes dva a možná dokonce až tři řádky, končící na tři tečky...}

Nejdříve šok a pak horečnatá práce. Jak se vyklízelo nebe 11. září 2001

Okolnosti teroristických útoků z 11. září 2001 provedených dopravními letadly v USA jsou známé do nejmenších detailů....

Mizejí už i chodníky. Ústecké ghetto se vymyká, čeká ho nový režim

Premium Ve čtvrti Mojžíř v Ústí nad Labem, která se za dvacet let změnila ze solidního sídliště v ghetto, nastane nový režim....

Zabaveno. Policie hon na Savova nevzdává, vzala mu nemovitosti a sto milionů

Premium Kontroverzní podnikatel František Savov je už sedm let obviněn v případu obřích daňových úniků a zhruba stejnou dobu se...

Vlak do Chorvatska klidně zruším, pokud problémy s ním neustanou, tvrdí Jančura

Premium Skupina Student Agency se během léta zvedla z covidového dna, přesto za sebou táhne půlmiliardový účet a chybí jí i...

  • Další z rubriky

Budoucnost běhání je v 3D tisku. Toto jsou tenisky, které vám pomohou zrychlit

Advertorial Už několik let směřování světa módy a designu určují nejnovější technologie včetně 3D tisku. Posledním kouskem, který...

STO OBJEVŮ: Osudové fotbalové karty daly sportu jasné mantinely

Seriál Žlutá – pozor, červená – končíš, opusť hřiště. Používání karet ve fotbale změnilo celý sportovní svět, stalo se...

Po dopadu planetky, která vyhubila dinosaury, vzniklo nadzvukové tornádo

Před šedesáti šesti miliony let se srazila Země s planetkou, což mělo za následek vyhynutí neptačích dinosaurů. Nově...

STO OBJEVŮ: Pračka zachránila domácnosti od dřiny, ale že jí to trvalo

Seriál Pračka. Schválně, zkuste dnes najít domácnost, kde ještě nepřebrala tu nutnou, namáhavou a – přiznejme si – otravnou...

Když holčičky testují: Jak se bude líbit panenka Kitten Cafté?
Když holčičky testují: Jak se bude líbit panenka Kitten Cafté?

Na 20 maminek a jejich holčiček tentokrát čeká kelímek s panenkou Kitten Catfé. Zapojte se do testování a získejte pro svoji holčičku další...

Anife Vyskočilová má chatu v Suchdole s krásným výhledem na Prahu

Vzpomínáte si na poslední díl seriálu Sanitka, natočený podle skutečné události, kde na zahrádkářskou kolonii v...

Nechávat teď ležet peníze na účtu v bance je holý nerozum

S rostoucí inflací si teď láme hlavu nejedna domácnost s volnými penězi. Řeší otázku, kam peníze uložit, jak je...

Lucie Šafářová a Tomáš Plekanec se vzali, ukázali fotky z veselky

Přestože na jaře prohlašovali, že kvůli drahému rozvodu hokejisty Tomáše Plekance do svatby nebudou investovat,...

Zhubla téměř 50 kilo, teď se zpěvačka Adele pochlubila novou láskou

Během posledních tří let se zpěvačce Adele (33) podařilo zhubnout téměř padesát kilogramů. Britka prožila od rozvodu s...

Obří dluhy čínského developera straší celý svět, už klesly akcie v USA

Čínský realitní kolos Evergrande zápasí s bilionovými dluhy. Kvůli tomu v pondělí výrazně klesaly indexy amerických i...