Premium

Získejte všechny články
jen za 89 Kč/měsíc

Čína bude první, kdo vyzkouší revoluční metodu úpravy genů u lidí

Čínští výzkumníci oznámili, že v srpnu zahájí klinickou zkoušku genetické metody CRISPR/Cas9 u lidí. Chtějí ověřit, zda by mohla pomoci pacientům s rakovinou plic, u kterých dostupná léčba nezabrala. Vědci jim chtějí geneticky modifikovat imunitní buňky tak, aby se pustily do boje proti nemoci.

Enzym CRISPR (zeleně a červeně) se připojuje k dvojité šroubovici DNA (fialová a červená), aby vystřihl její kus. | foto: Jennifer Doudna/UC Berkeley

Čína znovu dává najevo, že v příštích letech chce být světovou velmocí v biotechnologiích. Vědci z fakultní nemocnice Sečuánské univerzity ve městě Čeng-du se jako první pokusí k léčbě lidí použít přepisování genů pomocí technologie CRISPR/Cas9 (zkráceně často CRISPR).

S její pomocí se pokusí v některých imunitních buňkách pacientů vymazat jeden gen (gen PDCD1). Ten představuje jednu z několika pojistek, které chrání zdravé lidské buňky před napadení vlastním imunitním systémem. Vědci se vlastně pokusí učinit lidské obranné buňky agresivnějšími, tedy upravit je tak, aby potenciální cíle napadaly „ochotněji“ a častěji.

Genetickou úpravou vzniklo supersvalnaté prase. Na talíř zatím nemíří

Prasata se zdvojeným genem MSTN v čínské laboratoři

To je dnes široce zkoumaný přístup k léčbě nemoci. Lékaři už delší dobu ví, že lidský imunitní systém totiž ve velké většině případů rakovinové buňky ignoruje. Proto se ho dnes snaží všemožnými způsoby nabudit, aby začal rakovinu vnímat jako nepřítele. Postup, který se obecně označuje jako imunoterapie, se zkouší v celé řadě světových laboratoří a už i nemocnic. Na principu „probuzení“ imunitního systému (ovšem bez genetické modifikace) je založen třeba přístup české firmy Sotio, kterou většinově vlastní Petr Kellner (více v tomto článku). Dnes se zdá velmi dobře možné, že vývoj imunoterapie by mohl znamenat výraznou změnu v přístupu k této nemoci (či spíše nemocem, protože rakovin je celá řada).

Postup s sebou totiž samozřejmě nese i riziko. Jmenovitě to, že imunitní systém začne napadat jiné buňky až příliš ochotně, což může snadno vést k vážným obtížím až smrti pacienta. Ale ze strany čínských lékařů jde o velmi dobře vyargumentovaný risk. Americký úřad pro dohled nad léčivy FDA už schválil zkoušky léků, které se pokoušejí činnost genu PDCD1 v buňkách utlumit chemickými signály. I v USA se také chystá zkouška, při které se tento gen z imunitního systému vystřihne pomocí technologie CRISPR, zatím je ovšem stále ve schvalovacím procesu a začne zřejmě až někdy koncem letošního roku. A americká zkouška má být o to komplikovanější, že se při ní vystřihne z imunitních buněk ještě další gen a jeden se přidá.

Vraťme se ovšem k čínskému pokusu. Během letošního léta proběhne takzvaná první fáze, které se budou účastnit pouze zdraví dobrovolníci. Vědci jim odeberou z těla buňky imunitního systému (T-lymfocyty, tedy druh bílých krvinek), geneticky je upraví a také namnoží. Poté prověří, zda genetická editace proběhla podle plánu a nedošlo třeba ke změně v jiných genech. Pokud kontrolou projdou, lékaři vrátí buňky pacientům do těla, aby viděli, jak reaguje. V této fázi tedy jde hlavně o zkoušku bezpečnosti metody pro zdravé lidi.

Pokud dobrovolníci nebudou mít potíže, podle zaběhnutých pravidel klinických testů by pak měly přijít na řadu zkoušky u prvních pacientů v konečné fázi rakoviny, kteří nemají mnoho času. Většinou zřejmě půjde o pacienty, u kterých nemoc pokročila natolik, že ani tak nebudou velké naděje na uzdravení. Ale pokud se u této skupiny projeví alespoň nějaký efekt, řady pacientů ve zkoušce by se měly i nadále rozšiřovat. V té době by se do zkoušky mohli dostat první pacienti, kterým by imunoterapie mohla pomoci nejvíce. Tedy ti relativně zdraví, jejichž imunitní systém je natolik silný, aby mohl proti rakovině bojovat opravdu účinně.

Pokud všechny zkoušky proběhnou úspěšně, léčba pomocí genetické modifikace imunitního systému by se mohla dostat do praxe. Snad je z našeho popisu jasné, že to bude i v nejpříznivějším případě trvat celé roky a úspěch je nejistý. CRISPP/Cas9 je stále poměrně mladá technologie (hlavně u lidí), takže ve hře je řada neznámých a není asi úplně rozumné předpokládat, že hned první pokus bude úspěšný podle představ odborníků.

Řízená střela odkoukaná od bakterií

Metoda genetické modifikace CRISPR/Cas9 přesto díky své přesnosti a jednoduchosti představuje zásadní pokrok. I proto vypukl mezi domovskými institucemi dvou týmů, které v roce 2012 demonstrovaly její možnosti, poměrně ostrý boj o vlastnictví patentu. Ostřejší než obvykle mezi vědeckými institucemi bývá, protože obě strany jsou si vědomy jeho ceny. Tu dnes nelze přesně odhadnout, ale rozhodně bude velmi vysoká.

V podstatě jde o postup odkoukaný od obranného mechanismu celé řady bakterií. Ty si v DNA uchovávají drobné úseky z DNA svých „nepřátel“ (především tzv. bakteriofágů, tedy virů, které napadají bakterie), které se označují jako CRISPR. Vyskytují se na více místech dědičné informace bakterie a mohou obsahovat až stovku „nasekaných“ porcí fágu.

Pokud do bakterie pronikne virus, jehož dědičná informace obsahuje úseky shodné s „porcemi“ přemoženého viru uloženými v „archivu“ CRISPR, pak začne bakterie podle archivovaných úseků vyrábět dlouhou molekulu ribonukleové kyseliny (RNA). Buňka vzápětí rozdělí dlouhou RNA na spoustu krátkých molekul tvořených zhruba 60 písmeny genetického kódu. Tyto krátké RNA se spojí s enzymem Cas, který funguje jako molekulární nůžky na DNA a je určen právě pro tyto účely.

Krátká molekula RNA funguje jako vynikají „vyhledávač“, který dovede „nůžky“ proteinu Cas na přesně vybrané místo v dědičné informaci viru. Nůžky pak střihem vytvoří v dědičné informaci viru díru a zasadí mu tak smrtelný úder. O významu „imunitního systému“ CRISPR svědčí skutečnost, že byl odhalen v arzenálu významné části mikrobiálního světa.

  • Nejčtenější

Námořníci USA propašovali před 100 lety na palubu bitevní lodi prostitutku

v diskusi je 30 příspěvků

13. dubna 2024

V dubnu 1924 zažilo americké námořnictvo obrovský skandál, který se dostal na titulní stránky...

Uvidíme v budoucnu na obloze druhý Měsíc? Příčinou může být neobvyklá hvězda

v diskusi je 13 příspěvků

17. dubna 2024

Velmi neobvyklá hvězda éta Carinae v 19. století náhle zjasnila a stala se druhou nejjasnější...

{NADPIS reklamního článku dlouhý přes dva řádky}

{POPISEK reklamního článku, také dlouhý přes dva a možná dokonce až tři řádky, končící na tři tečky...}

Skvělý filmový zvuk bez velké instalace. Test nejzajímavějších soundbarů

v diskusi je 17 příspěvků

15. dubna 2024

Položíte jej na polici před televizor, propojíte kabelem, zapojíte do zásuvky a během pár chvil se...

OBRAZEM: Po zkušenostech s Moskvou neponechává Litva otázku výzbroje náhodě

v diskusi je 19 příspěvků

11. dubna 2024

Litva se stala členem obranné aliance NATO v roce 2004. Pro zajištění vlastní bezpečnosti v...

{NADPIS reklamního článku dlouhý přes dva řádky}

{POPISEK reklamního článku, také dlouhý přes dva a možná dokonce až tři řádky, končící na tři tečky...}

Dawesův plán na čas stabilizoval Německo, ale nástup Hitlera neodvrátil

v diskusi je 15 příspěvků

16. dubna 2024

Německá vláda přijala před 100 lety, v dubnu 1924, Dawesův plán. Byl to americký projekt na...

Lotyšská armáda je malá, materiálem nehýří, ale Ukrajině něco ze svého poslala

v diskusi je 5 příspěvků

18. dubna 2024

V roce 2004 vstoupilo Lotyšsko do NATO, přesto nemůže nechat svou případnou obranu pouze na bedrech...

Pes na Měsíci či Marsu už nemusí být fikce. NASA trénuje průzkumného robopsa

v diskusi jsou 2 příspěvky

17. dubna 2024  15:12

Vědci z projektu Lassie, sponzorovaném americkou NASA, zdokonalují robotického psa pro použití při...

Na dům mu spadl odpad z vesmíru. Nyní NASA potvrdila, že je to kus z baterie

v diskusi je 7 příspěvků

17. dubna 2024  11:50

Před několika týdny proběhla médii informace o varování německého Spolkového úřad pro civilní...

Uvidíme v budoucnu na obloze druhý Měsíc? Příčinou může být neobvyklá hvězda

v diskusi je 13 příspěvků

17. dubna 2024

Velmi neobvyklá hvězda éta Carinae v 19. století náhle zjasnila a stala se druhou nejjasnější...

Akční letáky
Akční letáky

Prohlédněte si akční letáky všech obchodů hezky na jednom místě!

Náhle zemřel zpěvák Maxim Turbulenc Daniel Vali, bylo mu 53 let

Ve věku 53 let zemřel zpěvák skupiny Maxim Turbulenc Daniel Vali. Letos by se svou kapelou oslavil 30 let na scéně....

Charlotte spí na Hlaváku mezi feťáky, dluží spoustě lidí, říká matka Štikové

Charlotte Štiková (27) před rokem oznámila, že zhubla šedesát kilo. Na aktuálních fotkách, které sdílela na Instagramu...

Vykrojené trikoty budí emoce. Olympijská kolekce Nike je prý sexistická

Velkou kritiku vyvolala kolekce, kterou pro olympijský tým amerických atletek navrhla značka Nike. Pozornost vzbudily...

Rohlík pro dítě, nákup do kočárku. Co v obchodě projde a kdy už hrozí právník?

V obchodech platí pravidla, která občas zákazník nedodržuje. Někdy se navoní parfémem, aniž by použil tester, nebo...

Ve StarDance zatančí Vondráčková, Paulová, hvězda Kukaček i mistryně světa

Tuzemská verze celosvětově mimořádně úspěšné soutěže StarDance britské veřejnoprávní televizní společnosti BBC se už na...