Vzácných onemocnění je na světě více než šest tisíc a jen na přibližně pět procent z nich existují léky. To znamená, že pokud se vědcům podaří objevit nový lék na nějakou nemoc, je důležité, aby se k potřebným pacientům dostal co nejdříve.
Jak ukázala analýza Patients W.A.I.T. Indicator Survey, kterou publikovala Evropská federace farmaceutických společností a asociací (EFPIA), přístup pacientů k novým lékům však není ve všech zemích stejný. A to i přesto, že inovativní léky Evropská léková agentura schvaluje centralizovaně – tedy registrace platí pro všechny státy najednou.
Ze 160 schválených léků vybraných k analýze jich bylo k 1. lednu 2022 například v Německu dostupných 147, ve Francii 105, Španělsku 85, v Česku 88, ale třeba v Rumunsku jen 38.