Nethertonovův syndrom je způsobený mutací v genu. Projevuje se poruchou kožní bariéry, zvýšenou náchylností k infekcím, alergiím a poruchami imunity. Pro novorozence může být v nejvážnějších případech i smrtelný. Na světě je momentálně asi 4 tisíce dětských pacientů s touto nemocí.
Lékaři zatím dovedou pouze zmírňovat její příznaky. Tým z Ústavu molekulární genetiky AV ČR ale dosáhl při vývoji nové terapie v testech velmi nadějných výsledků.
„Naše inovativní terapie nahrazuje poškozený a zmutovaný gen přímo v buňkách kůže. Tím cílí na hlavní příčinu nemoci a nabízí možnost dlouhodobého, či dokonce trvalého zlepšení, což znamená velký krok vpřed v léčbě tohoto syndromu,“ řekl Radislav Sedláček, který výzkum vede.
V Česku se rozjíždí unikátní „továrna“ na výzkum a léčbu vzácných nemocí |
Technologie má navíc potenciál pomoci i při léčbě dalších kožních onemocnění vznikajících kvůli genetickým predispozicím či poruchám imunitní regulace.
„Celkovou investici do tohoto projektu odhadujeme na asi jednu miliardu korun,“ sdělil zakládající partner fondu LIFE BioCEEd Michal Zahradníček. Peníze budou využité na další vývoj a testování opravy genu pomocí genové terapie aplikované přímo na kůži. „Vytvoří také argumentační základ pro zahájení klinické studie a regulatorní řízení u Evropské lékové agentury,“ uvedl fond.
Generální ředitel fondu Stefan Savic upozornil, že projekt AV ČR může být medicínskou technologií, která dokáže mimo jiné napravovat samotnou příčinu onemocnění, nikoliv pouze zmírňovat symptomy.
Když si lékaři neví s diagnózou rady. Precizní léčba v Brně pomáhá i „beznadějným“ |
„Genová terapie je v posledních dvou letech nejdynamičtěji se rozvíjející oblastí biomedicíny a zejména u vzácných onemocnění vidíme obrovský zájem strategických investorů. Hodnota transakcí v tomto segmentu výrazně roste, což potvrzuje nejen jeho vědecký, ale i komerční potenciál,“ sdělil.
Pro investory jsou ale genové terapie oblastí s vysokým rizikem, protože jejich vývoj je technicky složitý, drahý a výsledky nejsou předvídatelné.
Fond financuje současnou fázi výzkumu a přebírá zodpovědnost za technologické převedení jeho výsledků do finálního produktu, tedy léčiva. Při investicích využívá svou odbornou expertizu v oblasti medicíny, biotechnologií, investičního a regulatorního prostředí.
